В России ребёнок умер в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) при помощи препарата Zolgensma, об этом сообщила швейцарская фирма — производитель лекарства.

Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом, одна доза стоит более двух миллионов долларов.

Как заявила компания-производитель, смерти зафиксирована из-за острой печеночной недостаточности, наступившей через пять – шесть недель после введения препарата.

В России Zolgensma зарегистрирован в конце прошлого года. Официальное его применение началось в июле.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. Лечение этого заболевание ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогих лекарств.

До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия.

Единственная доза Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его копию.