В России ребёнок умер при лечении самым дорогим в мире препаратом Zolgensma

В России ребёнок умер в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) при помощи препарата Zolgensma, об этом сообщила швейцарская фирма — производитель лекарства.

Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом, одна доза стоит более двух миллионов долларов.

Как заявила компания-производитель, смерти зафиксирована из-за острой печеночной недостаточности, наступившей через пять – шесть недель после введения препарата.

В России Zolgensma зарегистрирован в конце прошлого года. Официальное его применение началось в июле.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. Лечение этого заболевание ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогих лекарств.

До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия.

Единственная доза Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его копию.

поделиться

Добавить комментарий